Milano, 3 nov. (Adnkronos Salute) - C'è un po' di Italia nella nuova terapia per prevenire le emorragie in pazienti con 'emofilia A grave con inibitori', una disfunzione genetica legata alla coagulazione del sangue e complicata da anticorpi che rendono inefficace la cura usuale. La nuova possibilità terapeutica è stata delineata in uno studio, pubblicato oggi sul 'New England Journal of Medicine', da un gruppo di ricerca condotto da Alessandro Gringeri del Dipartimento di medicina e specialità mediche del Policlinico e università degli Studi di Milano.

Nella ricerca sono state coinvolte più istituzioni in Europa e negli Usa e, per i 15 mesi di durata dello studio, è stato necessario coordinare 16 centri di vari Paesi del Vecchio continente (Italia, Germania, Francia, Finlandia, Polonia, Svezia, Romania, Turchia) e degli States. I pazienti emofilici - circa 3.270 in Italia con carenza congenita di una proteina (Fattore VIII o Fattore IX, a seconda dello specifico tipo di emofilia) necessaria per indurre una normale coagulazione del sangue - possono in genere seguire una terapia che favorisce la coagulazione tramite infusione endovenosa di concentrati del fattore carente. Ma c'è una fetta più sfortunata di questi malati, circa il 20-30%, che può reagire al trattamento sviluppando anticorpi 'inibitori'. Il corpo diventa refrattario alla terapia sostitutiva, il sangue non si coagula con grossi rischi per i pazienti.

Sul fronte dell'emofilia, dunque, "l'unica grande sfida che resta è combattere lo sviluppo degli inibitori - osserva Gringeri - Il nostro studio è il primo che dimostri il potenziale di utilizzo preventivo di un farmaco, il Feiba, per ridurre drasticamente le emorragie in pazienti che hanno davvero poche possibilità di cura". Al trattamento profilattico con Feiba è stato associato il 62% di riduzione di tutti i tipi di emorragie - in alcuni pazienti che rispondevano particolarmente bene al trattamento si è osservata una riduzione anche del 100% - con una riduzione media pari all'84%.

I pazienti nel gruppo con trattamento profilattico hanno anche visto un 61% di riduzione nelle emorragie alle articolazioni e il 72% di riduzione delle emorragie nelle articolazione cosiddette bersaglio (come quelle al gomito, al ginocchio e alla caviglia). L'unico evento avverso che si è verificato nel corso dello studio è stato una reazione allergica in un paziente.

Il primo obiettivo per i ricercatori è stato quello di assicurare un numero sufficiente di dati per la valutazione. Una problema non da poco, visto che l'emofilia è una malattia rara con un numero limitato di pazienti (1 su 10 mila abitanti), soprattutto di pazienti che abbiano sviluppato inibitori (1 su 100 mila abitanti). Lo studio ha vagliato l'uso di Feiba in pazienti con il tipo più comune di emofilia, chiamata 'emofilia A'. Durante un periodo di 6 mesi a un gruppo di pazienti è stato somministrato Feiba secondo uno schema fisso per valutare se l'uso preventivo (o profilattico) poteva ridurre le emorragie, mentre a un altro gruppo di pazienti il trattamento con Feiba è stato somministrato al bisogno cioè al momento di un'emorragia. I due gruppi, dopo una fase durata tre mesi in cui il trattamento veniva fornito a tutti al bisogno, poi venivano scambiati di ruolo. In totale, sono stati 34 i pazienti valutati nello studio.

Nel corso della ricerca si è notato che le emorragie erano diminuite in modo significativo con l'uso profilattico di Feiba, rispetto all'uso al bisogno. Co-autore della ricerca è Cindy Leissinger, del Lousiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University Medical Center di New Orleans (Usa), che si rallegra del fatto che "il trattamento profilattico con Feiba sia stato così ben tollerato dai pazienti stessi per tutta la durata dello studio". Alla ricerca hanno collaborato anche altri due italiani: Lorenzo Mantovani dell'università degli Studi Federico II di Napoli e Paolo Cortesi dell'università degli Studi Milano-Bicocca.