Casa Sollievo Sofferenza-Revert Onlus, 'conclusa fase I su 15 pazienti, no effetti avversi e si valutano benefici' 

Speranza staminali contro la sclerosi multipla secondaria progressiva, forma caratterizzata da un peggioramento dei sintomi nel tempo senza remissioni o stabilizzazioni durature. Per la prima volta al mondo sono stati trattati tutti i pazienti reclutati in una sperimentazione con trapianto di staminali cerebrali per il trattamento di questa forma della malattia neurologica, annunciano - in vista del 30 maggio, Giornata mondiale sulla sclerosi multipla - la Pontificia Accademia per la Vita dello Stato Vaticano, con l'associazione Revert Onlus e la Fondazione Casa sollievo della sofferenza, Opera di San Pio da Pietrelcina, dopo la conclusione della sperimentazione clinica di fase I che ha prodotto risultati positivi. L'ultimo malato è stato trattato il 20 maggio.

I 15 pazienti previsti nel protocollo sono stati suddivisi in 4 gruppi e trapiantati con dosi crescenti di cellule; gli ultimi 6 hanno ricevuto il dosaggio più elevato (24 milioni di cellule). "Tutti i pazienti sono stati dimessi dopo 48 ore di osservazione in seguito al trapianto e non hanno manifestato effetti collaterali nell'immediato post-operatorio o nei mesi a seguire", riferiscono i protagonisti della sperimentazione. "Le équipe cliniche proseguiranno l'attività di monitoraggio per almeno un anno dopo l'intervento. Si stanno ora valutando eventuali effetti terapeutici".

"Siamo felici di annunciare questo importante traguardo nella sperimentazione in corso con cellule staminali cerebrali - afferma Angelo Vescovi, direttore scientifico dell'Irccs Casa sollievo della sofferenza di San Giovanni Rotondo (Foggia) e presidente dell'Advisory Board di Revert Onlus, docente all'università degli Studi di Milano Bicocca - Aspettiamo adesso il follow-up a un anno e la sottomissione nei tempi più brevi possibili del protocollo per la fase II in questa grave malattia". La sperimentazione, coordinata e finanziata dalla Fondazione e dall'Irccs Casa Sollievo della Sofferenza e da Revert Onlus, con il patrocinio della Fondazione cellule staminali di Terni, è stata realizzata anche grazie alla collaborazione con l'azienda ospedaliera di Terni, la Bicocca e l'ospedale Cantonale di Lugano.

La sperimentazione di fase I - autorizzata dalle competenti commissioni dell'Istituto superiore di sanità e dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), dall'omologa svizzera dell'Aifa Swissmedic, e a livello europeo con numero di protocollo Eudract 2015-004855-37 - è iniziata a gennaio 2018 con il ricovero del primo paziente. Lo scopo del trial era proprio verificare la sicurezza del trattamento e le possibili azioni neurologiche.

La sperimentazione - ricorda una nota - si basa su dati scientifici che hanno avuto risonanza mondiale e che sono stati pubblicati nel 2003 su 'Nature', e rappresenta la terza tappa di un percorso iniziato 12 anni fa con la creazione della Banca mondiale di staminali del cervello umano, "ancora oggi unica al mondo". Lo studio è proseguito con il primo trapianto in 18 pazienti con Sla (sclerosi laterale amiotrofica) nel 2012, step che si è concluso con successo nel 2015 e vedrà a breve l'avvio di una fase II.

La tecnica utilizzata è "tutta italiana, completamente etica e dai numerosi vantaggi", sottolineano i promotori, precisando che "le cellule staminali cerebrali umane usate nello studio sono scevre da qualsivoglia problematica etica legata alla loro origine, poiché derivate da gestazioni che si sono interrotte per cause naturali e prelevate attraverso biopsia cerebrale, in accordo alle stesse regole che disciplinano la donazione degli organi". Si tratta dell'"unico esempio al mondo di cellule staminali che sono divenute un vero e proprio farmaco cellulare stabile, riproducibile e con un comportamento prevedibile, che quindi permette interventi clinici che non sono possibili con cellule sempre diverse perché ogni volta isolate da diversi donatori".

Vescovi parla di "un fiore all'occhiello per il nostro Paese. Rendiamo queste cellule disponibili per le attività di ricerca in tutto il mondo, in particolare ai gruppi che al momento non possono implementare nuove sperimentazioni proprio per la mancanza di cellule appropriate. Tutto questo avverrà naturalmente in un regime not-for-profit, come è stato in tutti i nostri studi nei quali i pazienti non hanno dovuto sostenere spesa alcuna".

"Ringrazio per l'importante annuncio il direttore dell'Irccs Casa Sollievo della Sofferenza, professor Angelo Vescovi, che da quasi trent'anni lavora con tenacia e determinazione per raggiungere nuovi traguardi nella medicina rigenerativa e dare una speranza in più a chi soffre di sclerosi multipla e altre malattie neurologiche - dichiara monsignor Vincenzo Paglia, presidente della Pontificia Accademia per la Vita - La ricerca di Revert è unica nel suo genere perché scevra da qualunque problematica etica e morale, e questo ci rende ancora più fieri dei risultati ottenuti e ci fa guardare al futuro con maggiore ottimismo, sempre nel rispetto della vita".

"Il traguardo raggiunto - aggiunge monsignor Paglia - dimostra che l'iniziativa non è stata estemporanea, ma è riuscita ad avere continuità negli anni, ampliandosi ora ad altre malattie neurologiche e alla valutazione di auspicabili effetti terapeutici standardizzabili. I malati meritano di avere risposte e opzioni di cura ed è solo un lavoro serio e costante che può soddisfare tutto ciò, con gratuità". Il nuovo studio è stato monitorizzato da una commissione di esperti internazionali in neurologia, neurochirurgia, immunologia e biologia cellulare. "Nonostante l'emergenza Covid-19 i clinici - si evidenzia nella nota - i responsabili della produzione del farmaco, i ricercatori, i neurologi e i neurochirurghi del team hanno unito i loro sforzi e sono riusciti a tutelare i pazienti e, allo stesso tempo, a non interrompere la sperimentazione".